En respuesta a la Ley de Curas del Siglo XXI, firmada en 2016, que busca acelerar el desarrollo de productos médicos e introducir innovaciones de manera más eficiente para los pacientes, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (Food and Drug Administration, FDA, por sus siglas en inglés) emitió una nueva guía en 2024. Este documento actualiza y expande el de 2013 sobre el uso de registros electrónicos de salud (Electronic Health Record, EHR, por sus siglas en inglés) y datos de reclamos médicos para apoyar decisiones regulatorias en productos farmacéuticos y biológicos.
“El desarrollo y la aprobación de productos farmacéuticos y biológicos dependen de datos sólidos y confiables. La Ley de Curas del Siglo XXI introdujo la sección 505F a la FD&C Act, permitiendo el uso de evidencia del mundo real (RWE) derivada de datos del mundo real (RWD) para apoyar la aprobación de nuevas indicaciones para medicamentos ya aprobados o para cumplir con los requisitos de estudios post-aprobación”, explica María Isabel Iñigo Petralanda, Abogada, Bioeticista, Coordinadora del Comité de Ética en Investigación CEI UCA, Chair del Capítulo IA, Gobernanza de Datos y Salud Digital Instituto de Bioética UCA (ver documento de análisis).
Antecedentes y contexto. La guía de 2013 de la FDA se enfocaba en el uso de datos electrónicos de atención médica para estudios de seguridad farmacológica. La nueva guía de 2024 amplía ciertos aspectos de la guía de 2013, proporcionando recomendaciones adicionales para evaluar la relevancia y fiabilidad de EHR y datos de reclamos médicos en estudios clínicos generales.
La novedad es que con esta publicación se proporciona un marco actualizado para la industria y el personal de la FDA sobre cómo realizar y reportar estudios utilizando EHR y datos de reclamos médicos.
La FDA implementó un programa para evaluar el uso potencial de RWD en decisiones regulatorias. Este programa se alinea con el mandato de la sección 505F de la FD&C Act, que requiere la emisión de guías sobre el uso de RWE en la toma de decisiones regulatorias. El programa cubre estudios clínicos que utilizan RWD, como información de la práctica clínica rutinaria, para derivar RWE.
Para todos los estudios que utilicen EHR o datos de reclamos médicos, los patrocinadores deben enviar protocolos y planes de análisis estadístico a la FDA antes de realizar el estudio.
La FDA recomienda solicitar comentarios o reuniones con la división de revisión correspondiente para discutir el estudio. Todos los elementos del diseño, análisis, realización y reporte del estudio deben predefinirse y describirse detalladamente en el protocolo y el informe final.
“Los protocolos deben identificar todas las fuentes de datos propuestas para el estudio y evaluar su adecuación para responder las preguntas del estudio. La FDA no respalda una fuente de datos sobre otra. Las posibles limitaciones de las fuentes de datos, como la precisión de los datos de reclamos médicos y EHR, deben considerarse y documentarse”, resalta la abogada especializada en bioética.
Elementos, datos y validación. La guía de 2024 proporciona una discusión detallada sobre los elementos del diseño del estudio, incluyendo la definición de períodos de tiempo, la selección de la población del estudio, la determinación y validación de la exposición y los resultados, y la identificación de covariables. Estos elementos deben validarse para garantizar la fiabilidad y relevancia de los datos.
Introduce, además, consideraciones detalladas sobre la calidad de los datos durante su acumulación, curación y transformación en el conjunto final de datos del estudio. Esto incluye la caracterización de los datos, la documentación del plan de aseguramiento/calidad (QA/QC) y la gestión de datos.
“En conclusión, la guía de 2024 de la FDA sobre el uso de EHR y datos de reclamos médicos para decisiones regulatorias representa un paso significativo hacia la integración de datos del mundo real en la evaluación de productos farmacéuticos y biológicos. Las mejoras y expansiones en esta guía reflejan el compromiso de la FDA con la fiabilidad y relevancia de los datos, así como con la rigurosidad en el diseño y análisis de estudios clínicos”, finalizó Iñigo Petralanda.
| Principales innovaciones en la Guía 2024 de la FDA |
| – Ampliación del Alcance y Aplicación: La guía ahora abarca una gama más amplia de estudios clínicos, no solo estudios de seguridad farmacológica. – Consideraciones Generales Mejoradas: Requiere la presentación de protocolos y planes de análisis estadístico antes de los estudios. – Selección de Fuentes de Datos: Enfatiza la importancia de elegir fuentes de datos adecuadas para las preguntas del estudio. – Calidad de los Datos: Detalla las prácticas de aseguramiento y control de calidad durante todo el proceso de manejo de datos. – Elementos del Diseño del Estudio: Proporciona guías más detalladas para el diseño y validación de estudios clínicos. |
